Studio sulla compromissione cognitiva nella Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1) attraverso test neuropsicologici e imaging cerebrale. Analisi di atrofia corticale, lesioni della sostanza bianca e impatti sulle funzioni cognitive e motorie.
Distrofia Miotonica di tipo 2 (DM2): nuove frontiere terapeutiche, con focus sui recenti sviluppi nella ricerca e modelli sperimentali.
Premio Nobel per la Medicina 2024 assegnato agli scienziati americani Victor Ambros e Gary Ruvkun per la loro scoperta sui microRNA.
Uno studio randomizzato rileva che la lamotrogina può avere la stessa efficacia della Mexiletina, considerato farmaco di prima scelta, nelle Miotonie Non Distriche.
Pubblicato uno studio clinico distrofia miotonica congenita, svolto dall’Università di Belgrado in collaborazione con il professore Meola. I risultati riguardano la variabilità della malattie e i principali fattori prognostici
Mentre procedono le sperimentazioni cliniche su pazienti DM1 e DM2, nel mondo si attivano nuove ricerche su modelli animali per scoprire nuovi meccanismi delle distrofie miotoniche
Dyne: lo studio sulla DM da parte della casa farmaceutica è in corso. Raggiunti risultati significativi nello sviluppo di DYNE-101 come potenziale trattamento per la DM1
La casa farmaceutica AMO, dopo diverse discussioni con la FDA (Agenzia regolatrice americana del farmaco), ha annunciato di voler iniziare il trial AMO-02 su pazienti
Il farmaco AOC 1001 diventa a tutti gli effetti una terapia. Il 2024 sarà l’anno della sperimentazione, in fase 3, che coinvolgerà anche i centri di ricerca europei.
Distrofia miotonica, 20 anni di studi sulla malattia. I progetti di ricerca futuri possono basarsi su un bagaglio ricco di conoscenze per anticipare il percorso di scoperta di nuovi bersagli terapeutici
