Aiutaci a sostenere la ricerca

Aiutaci a sostenere la ricerca

Al via il Trial Clinico Achieve di Dyne sui Pazienti DM1

La casa farmaceutica Dyne ha dato inizio al trial clinico Achieve per valutare il farmaco DYNE-101 nella DM1. 64 i pazienti coinvolti. Gli obiettivi primari sono verificare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.
DYNE_TRIAL_CLINICO_DM1_FMM

La casa farmaceutica Dyne ha annunciato in questi giorni l’inizio del trial clinico Achive (NCT 05481879), in fase 1/2 per valutare il farmaco DYNE-101 nella DM1.

Il Trial clinico Achive in fase 1/2 consiste in una sperimentazione clinica di 24 settimane con dosi ascendenti di ASO (oligonucleotide antisenso). Il farmaco è randomizzato contro placebo; verrà inoltre somministrato per altre 24 settimane in aperto (senza placebo) e sarà esteso per ulteriori 96 settimane.

Nel trial dovrebbero essere arruolati 64 pazienti affetti dalla forma adulta di DM1, con età compresa tra i 18 e i 49 anni.

Gli obiettivi primari sono verificare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Gli obiettivi secondari includono la farmacodinamica, la farmacocinetica e modifiche rispetto al basale dello “splicing di numerose proteine implicate nei meccanismi patomolecolari della malattia”, nonchè variazioni della forza e delle funzioni motorie rispetto al basale.

La Dyne ha inoltre annunciato che i dati sulla sicurezza e tollerabiità e sullo splicing saranno disponibili nella seconda metà del 2023.

Per valutare la dose ottimale del farmaco (Dyne-101), la somministrazione avverrà per via endovenosa ogni 4 settimane o ogni 8 settimane fino a 24 settimane in base alla coorte dei pazienti. I dosaggi dell’ASO saranno compresi tra 1,8 mg/kg fino a 10,2/kg.

Altre Notizie

Canalopatie Muscolari:
FMM finanzia un progetto di ricerca

Il canale del sodio Nav1.4 è il maggiore attore nel processo di eccitabilità della fibra muscolare, sia in termini di rigidità muscolare (NMD) e sia in termini di debolezza muscolare (Paralisi Periodiche). Nell’ambito dello spettro clinico delle canalopatie del sodio la qualità di vita del pazienti è molto compromessa.

Read More »

Approvvigionamento della Mexiletina

Precisazioni sull’approvvigionamento della Mexiletina per i pazienti affetti da Miotonie Non Distrofiche (NDM) e Distrofie Miotoniche (DM1 e DM2) con codice di esenzione per malattie rare RFG090

Read More »

Condividi:

VUOI RIMANERE AGGIORNATO?

ISCRIVITI ALLA NOSTRA

NEWSLETTER

RIPARTIAMO INSIEME,

DALLA RICERCA

Sede Legale e Amministrativa

C.F. 97584670158

Iscrizione R.E.A. MI-1960814

Sede Operativa

Newsletter

Iscriviti alla nostra News Letter
per rimanere sempre aggiornato

Con il sostegno di

Fondazione Malattie Miotoniche © 2022 All Right Reserved  – info@fondazionemalattiemiotoniche.org