LETTERA DALLA IONIS PHARMACEUTICALS E BIOGEN ALLA COMUNITA’ DM

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Di recente la Ionis Pharmaceuticals e la Biogen hanno pubblicato una lettera indirizzata alla comunità internazionale dei pazienti e delle famiglie DM in cui spiegano i risultati del trial clinico sul farmaco IONIS-DMPKRx e i motivi della sospensione della sperimentazione di questa molecola. Di seguito riportiamo la traduzione del testo integrale della lettera che potete visionare in originale a questo link: http://us8.campaign-archive2.com/?u=8f5969cac3271759ce78c8354&id=1109538bcf&e=cd1f4d18fe Cari membri della comunità delle Distrofie Miotoniche IL NOSTRO RECENTE ANNUNCIO SUL TRIAL CLINICO Negli ultimi anni abbiamo … Leggi di più

IONIS PHARMACEUTICALS – FASE 1/2 TRIAL CLINICO DM1

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La casa farmaceutica americana Ionis Pharmaceuticals ha recentemente concluso la fase 1/2 del trial clinico in cui sono stati valutati gli effetti della molecola IONIS-DMPK-2,5Rx nei pazienti affetti da distrofia miotonica di tipo 1. Questa molecola è stata disegnata per eliminare dal muscolo l’RNA tossico del gene della miotonina (DMPK) che nei pazienti DM1 è causa della miotonia e di tutte le compromissioni muscolari. Il trial clinico ha coinvolto pazienti DM1 di 8 centri negli Stati Uniti d’America a cui … Leggi di più

AMERICAN ACADEMY OF NEUROLOGY 2016
NOVITA’ DEL TRIAL PER LA DM1

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  Al Congresso dell’American Academy of Neurology, tenutosi a Vancouver in Canada lo scorso Aprile 2016, sono stati pubblicati i primi risultati dello studio in phase 1/2A del Trial con il farmaco IONIS-DMPK per il trattamento della DM1. Il Prof. Meola, che ha partecipato a questo Convegno, ha sintetizzato i risultati fino a qui acquisiti e le prospettive future dello studio. Lo studio riguarda attualmente 7 centri negli USA con un arruolamento previsto di 62 pazienti. I criteri di inclusione … Leggi di più

PROGETTO MIOTONINA: TRIAL GENICO

FASE I/II – AGGIORNAMENTI Prosegue la fase I/II del Trial genico per ridurre la tossicità della Miotonina alterata. Tale Trial è in corso in USA e sarà completato nel Dicembre 2016. Lo studio intende esplorare la sicurezza, tollerabilità, la farmacocinetica e l’escrezione urinaria del farmaco “ISIS-IONIS DMPK” somministrato a dosi scalari con iniezioni sottocute in pazienti affetti dalla forma adulta di DM1 in 8 centri americani. I criteri di inclusione sono meno restrittivi rispetto allo studio pilota iniziale in quanto sono … Leggi di più

FINANZIAMENTI PER LA RICERCA

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La Dott.ssa Laura Valentina Renna, borsista biologa per diversi anni del CMN, ha appena conseguito il titolo di “Dottore di ricerca” con una tesi sulla “Insulino-resistenza nelle distrofie miotoniche” presso l’Università degli Studi di Milano. Il Laboratorio di Istopatologia Muscolare e Biologia Molecolare, presso l’IRCCS Policlinico San Donato, Diretto dal Prof. Meola e in cui lavorano biologi supportati dalla FMM, ha ottenuto un Grant di $ 103.000 dalla MDF (Myotonic Dystrophy Foundation – USA). Tale finanziamento permetterà alla Dott.ssa Renna … Leggi di più

REGISTRO DISTROFIE MIOTONICHE

E’ operativo il Registro per le Distrofie Miotoniche, progetto nazionale finanziato dal Ministero della Salute, condiviso a livello europeo e internazionale, creato per raccogliere informazioni dettagliate relative ai pazienti affetti da Distrofie Miotoniche residenti sul territorio italiano. La creazione di un Registro è di fondamentale importanza per facilitare nelle loro attività di studio, assistenza e cura, ricercatori e clinici che lavorano nell’ambito delle Distrofie Miotoniche al fine di creare una fonte globale e unificata di dati anagrafici, genetici, clinici e relativi … Leggi di più

REGISTRO MALATTIE NEUROMUSCOLARI

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  Grazie alle Associazioni di pazienti ACMT-Rete, AISLA, ASAMSI, Famiglie SMA e UILDM è nato un Registro dei pazienti con malattie neuromuscolari che raccoglie dati anagrafici, genetici e clinici di pazienti affetti da malattie neuromuscolari e nasce dalla necessità di ordinare e aggiornare queste informazioni per fini epidemiologici e di ricerca, per una migliore conoscenza di queste malattie e per accelerare lo sviluppo di nuovi trattamenti. La raccolta dei dati avviene su database distinti per patologia che al momento riguardano … Leggi di più