DYNE condivide dati promettenti con le associazioni dei pazienti sullo studio di Fase 1/2 ACHIEVE per la Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1)
Informazioni preliminari:
- 40 pazienti con DM1 arruolati nella porzione randomizzata controllata con placebo dello studio.
- Somministrazione di dosi multiple ascendenti (MAD) di DYNE-101 a 3 gruppi di pazienti.
- Sono stati enunciati i risultati a:
- 12 mesi per la coorte 1 (8 mg/kg dose approssimativa di ASO) ogni 4 settimane (Q4W).
- 6 mesi per la coorte 3 (3,4 mg/kg Q4W).
- 3 mesi per la coorte 5 (5,4 mg/kg Q8W).
Risultati chiave:
Splicing: correzione dello splicing dose-dipendente in tutti e 3 i gruppi di pazienti, con una correzione media del 27% a 3 mesi nella coorte 5.4mg/kg. Dati preclinici e studi su animali suggeriscono che una correzione del 20-25% sia sufficiente per un beneficio clinico.
Benefici funzionali:
- Miglioramento della miotonia misurato con VHOT (video hand opening time) in tutte le coorti.
- Aumento della forza muscolare misurato con QMT (Quantitative Myometry Testing).
- Miglioramento iniziale e potenziale a lungo termine della marcia a 10 metri e del tempo di salita su 5 gradini.
- Miglioramento complessivo e in tutte le 17 sottoscale della scala MDHI (Myotonic Dystrophy Health Index), che valuta i sintomi che influenzano la qualità della vita.
- Miglioramento delle attività quotidiane come vestirsi, lavarsi e allacciarsi le scarpe, misurato con il test DM1-ACTIVc.
Profilo di sicurezza favorevole: La maggior parte degli eventi avversi sono stati lievi o moderati, senza eventi avversi gravi legati al trattamento.
I prossimi passi:
DYNE prevede di condividere pubblicamente i risultati completi dello studio nella seconda metà del 2024.
Note aggiuntive:
Lo studio ACHIEVE 1/2 è ancora in corso.
Questi risultati rappresentano i dati preliminari di un piccolo studio e sono necessari ulteriori studi per confermarli.
DYNE rimane impegnata nello sviluppo di DYNE-101 come potenziale trattamento per la DM1.
*DYNE è un’azienda farmaceutica americana fondata nel [inserire anno] da un gruppo di scienziati e imprenditori con la missione di sviluppare nuovi trattamenti per malattie rare e debilitanti.
DYNE si concentra in particolare sulla Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1), una malattia genetica rara che colpisce i muscoli e altri organi. La DM1 causa una serie di sintomi, tra cui debolezza muscolare, rigidità, difficoltà respiratorie e problemi cardiaci.
DYNE è un’azienda giovane e in crescita, ma ha già fatto un impatto significativo nel campo della ricerca sulla DM1. L’azienda è impegnata a sviluppare trattamenti innovativi che possano migliorare la vita delle persone con DM1 e altre malattie rare.
