Il prof. Meola chiude il Punto Ascolto con una notizia molto positiva giunta poche ore prima dell’evento che riguarda il trial clinico Marina condotto dalla casa farmaceutica Avidity Bio.
Ricordiamo che lo studio è nella fase clinica 1/2, durante la quale viene somministrato il farmaco AOC-1001 in adulti affetti da DM1, contro placebo.
Lo studio, in questa fase, si è focalizzato sulla sicurezza e sulla tollerabilità del farmaco in 38 pazienti.
Ma nel corso della sperimentazione sono emersi dati interessanti a livello biochimico e clinico.
Lo studio sta evidenziando:
- una riduzione del 100% della DMPK in tutti i pazienti trattati con AOC. (un’ anomalia del gene presente sul cromosoma 19q13.3 genera la Distrofia Miotonica di tipo 1)
- una riduzione media del 45% dopo solo una o due somministrazioni
- una correzione del 31% della proteina del cloro che controlla la miotonia
- inoltre, a livello clinico, attraverso apposte strumentazioni, si è potuto constatare un miglioramento della miotonia.
Si attendono aggiornamenti entro la fine di marzo 2023.
“Dobbiamo attendere e sperare per altri 3 anni, prima che il farmaco arrivi in Italia. Nel frattempo dobbiamo preservare i nostri pazienti affinchè, quando sarà il momento, possano accedere al trial. A mio avviso quanto abbiamo appreso da questo studio è un dato molto positivo e ci fa bene sperare” – è quanto afferma il prof. Meola a conclusione dell’evento.
Guarda la video registrazione integrale del Punto d’Ascolto del 15.12.22
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