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CONGRESSO MYOTONIC DYSTROPHY FOUNDATION

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Dal 15 al 17 Settembre 2016 si è tenuto a Washington DC (USA), il congresso della Myotonic Dystrophy Foundation (MDF), la più grande fondazione nel mondo sulle distrofie miotoniche. In questo congresso si sono riuniti clinici (fra i quali il Prof. Giovanni Meola), ricercatori (tra i quali la dott.ssa Laura Valentina Renna, ricercatrice della FMM), pazienti e famiglie con lo scopo di capire come ottimizzare le risorse da investire nei trial clinici. In particolare:

  • Si è svolto un incontro fra pazienti ed esponenti della FDA (Food and Drug Administration) volto all’identificazioni dei sintomi delle DM che necessitano maggiormente un intervento terapeutico.
  • Si è svolta una tavola rotonda in cui sono stati stabiliti i test clinici e i biomarkers che dovranno essere valutati durante i trial clinici.
  • E’ stato comunicato che la fase 2 del trial clinico del farmaco IONIS-DMPK-2,5Rx è terminata e sono attualmente in corso le analisi per capire come procedere nel trial.
  • AMO Pharma ha comunicato l’inizio di un nuovo trial clinico sui pazienti affetti dalla forma congenita e giovanile della DM1. Questo trial si basa sul farmaco AMO-02 che inibisce la proteina GSK3β e attualmente è in corso la fase 2 del trial che dovrebbe terminare entro la fine del 2016.

[icon icon=”icon-books” size=”14px”]Il report completo dei lavori del Congresso (PDF)

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