Potenziali farmaci utilizzati per la distrofia miotonica attualmente in sperimentazione clinica

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Per la Distrofia Miotonica di tipo 1, oltre a sperimentazioni con terapia genica attualmente in corso, ve ne sono altre che utilizzano farmaci, inizialmente sviluppati per trattare altre malattie (ad es. Alzheimer). Questi farmaci, avendo già dimostrato nelle precedenti sperimentazioni sicurezza e tollerabilità per gli esseri umani, possono essere testati nei pazienti più rapidamente e con meno costi e rischi rispetto a farmaci completamente nuovi. In questo modo è più facile, concluse le fasi di sperimentazione, raggiungere l’autorizzazione più rapidamente e con meno costi e rischi rispetto a farmaci completamente nuovi.

Alcuni studi con questi farmaci sono in fase I o II (verifica della sicurezza e tollerabilità del farmaco) e, pur avendone pubblicati i risultati, questi devono essere ancora validati in un maggior numero di pazienti (fase III e IV).

Altre sperimentazioni sono in corso o nella fase dell’arruolamento del pazienti.

 

La tabella seguente indica i farmaci che vengono utilizzati per le diverse sperimentazioni, gli studi condotti, la fase e lo stato dei progetti. Per due studi (1) e (2), alle pagine web riportate in calce alla tabella, si possono trovare brevi commenti dei risultati pubblicati.