I trial clinici

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Ad oggi, non esiste una cura per le malattie miotoniche. Negli ultimi anni alcune case farmaceutiche hanno però iniziato trial clinici con nuove molecole che possano portare alla cura di queste patologie. Ma cosa è un trial clinico? E quando e in che condizioni una casa farmaceutica decide di poter iniziare a eseguirne uno?
Una casa farmaceutica decide di iniziare un trial clinico con una molecola (un potenziale farmaco) quando questa si è dimostrata efficace durante la sperimentazione preclinica. Questa fase della sperimentazione, che solitamente viene effettuata in laboratorio mediante studi “in vitro”, ad esempio su colture cellulari, ha il fine di comprendere quali sono le caratteristiche della molecola da cui si ritiene di poter ricavare un farmaco. Una volta terminata questa fase, la molecola viene testata (ovvero somministrata) su modelli animali (topi, ratti, conigli, etc.). Solo quando la molecola avrà raggiunto sufficienti risultati nella fase preclinica, allora una casa farmaceutica potrà decidere di iniziare un vero e proprio trial clinico sugli umani.
Ogni trial clinico si divide in 4 fasi.
La fase 1 è una fase di fondamentale importanza per valutare la sicurezza e la tollerabilità della molecola negli individui. Per questo in questa fase non vengono arruolati pazienti, ma solo un numero limitato di volontari sani in pochi centri selezionati. In questo modo sarà possibile valutare gli eventuali effetti collaterali e in che modo la molecola si distribuisce nel corpo umano e come viene eliminata. Se la tossicità rilevata in questa fase è bassa, si può passare alla fase successiva.
La fase 2, della durata di circa due anni, è la prima fase in cui la molecola viene somministrata a pazienti affetti dalla patologia per cui questa è testata ed è quindi fondamentale per capire se la molecola ha la capacità di produrre sull’organismo umano gli effetti curativi desiderati. In questa fase non tutti i pazienti riceveranno la molecola: un gruppo infatti riceverà una sostanza definita “placebo”, che non ha alcuno degli effetti terapeutici della molecola. Questa suddivisione dei pazienti in due gruppi è di fondamentale importanza per evitare che il paziente o lo stesso medico siano influenzati nella valutazione obiettiva del paziente durante la terapia.
Nella fase 3, la molecola viene testata su un numero maggiore di pazienti affetti dalla patologia e permette quindi di capirne l’efficacia e se ha benefici maggiori rispetto ad altri farmaci già presenti in commercio. Durante questa fase vengono controllate anche l’insorgenza e la gravità degli effetti collaterali, durante un periodo di monitoraggio molto lungo, arrivando anche a 5 anni.
Se la molecola supera anche la fase 3, mostrando di avere un’efficacia sufficiente in rapporto agli eventuali rischi, tutti i dati degli studi preclinici e clinici vengono sottoposti ad una autorità competente, che in italia è l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), che valuterà l’autorizzazione alla commercializzazione del farmaco.
Una volta messo in commercio, il farmaco entra in fase 4, durante la quale viene valutata la sua efficacia e i suoi rischi durante periodi lunghi di somministrazione e in un numero sempre maggiore di individui.