Aggiornamento dalle case farmaceutiche sulla ricerca per le distrofie miotoniche

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La Fondazione americana per le malattie miotoniche (MDF) sta organizzando una serie di webinar con esperti di case farmaceutiche con l’intento di fare il punto della situazione sui futuri trial nella DM1.

Il calendario comprende:

  • 5 febbraio = Dyne Therapeutics
  • 5 marzo = AMO Pharma
  • 2 aprile = Expansion Therapeutics
  • 7 maggio = Biogen-IONIS
  • 4 giugno LUPIN Neurosciences
  • 9 giugno = Arthex Biotech
  • 2 luglio = HB Armony Biosciences
  • 6 agosto = Avidity Biosciences

A questi webinar assisterà il prof. Meola che ne relazionerà.

Il 5 febbraio ha esordito la Dyne Therapeutics che ha dimostrato come i loro anticorpi, legati agli oligoneuclotidi antisenso (ASO) nei modelli animali HSLA e DMSXL, portano ad una riduzione dello RNA tossico in diversi muscoli (gastrocnemio, tibiale anteriore, quadricipite), a livello cardiaco, epatico, renale e nella milza. L’impiego dell’anticorpo legato all’ASO, determina una maggiore diffusibilità ed efficienza rispetto ai precedenti trial con impiego dei soli ASO.

E’ prevista tra la fine del 2021 e la fine del 2022 la sperimentazione sull’uomo.