Conferenza annuale della Fondazione Americana per le Distrofie Miotoniche

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Alla Conferenza Annuale della Fondazione Americana per le Distrofie Miotoniche (MDF) che si è tenuta a Philadelphia dal 12 al 14 settembre e a cui ha partecipato anche il Prof. Meola, erano presenti più di 450 iscritti e tra questi circa 40 ricercatori provenienti da tutto il mondo e diverse case farmaceutiche, molto interessate a sviluppare ricerche sulle distrofie miotoniche.
Di particolare interesse le novità di due case farmaceutiche: la Expansion Therapeutics e la Dyne Therapeutics che hanno segnalato la volontà di far partire dal prossimo anno due trial clinici:
– Expansion therapeutics sta studiando piccole molecole che interagiscono con l’RNA per sviluppare nuove terapie per circa 30 malattie genetiche ad espansione ripetuta per le quali non esistono terapie soddisfacenti. Attualmente il focus dell’Azienda è rivolto alla distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) ed è in particolare per questa malattia che dovrebbe partire il trial clinico.
– Dyne Therapeutics sta sviluppando terapie mirate per le malattie muscolari. La casa farmaceutica si concentrerà inizialmente sulla DM1. E’ stata creata la piattaforma FORSETM che si rivolge specificatamente ai muscoli, riducendo al minimo l’esposizione sistemica. Sono stati completati studi preclinici che indicano che questo approccio può fornire oligonucleotidi che degradano l’RNA che causa la malattia, ripristinando potenzialmente la salute muscolare.
Anche la casa farmaceutica IONIS, presente alla Conferenza della MDF, ha detto la propria volontà di produrre per il 2021 un farmaco oligonuclotide antisenso di maggiore efficacia di quello utilizzato nella precedente sperimentazione con malati DM1 (IONIS-DMPKRx).