TERAPIA GENICA PER LA DM1

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Durante il 70° Congresso dell’American Academy of Neurology che si è appena concluso a Los Angeles, il Prof. Meola ha incontrato il responsabile della Casa Farmaceutica Ionis, implicata nella sperimentazione per la terapia genetica della Distrofia Miotonica di tipo 1. E’ emerso che stanno conducendo studi in fase preclinica (su cavie animali) con un farmaco antisenso amplificato con un nuovo composto. I risultati sembrano essere incoraggianti. Dopo le autorizzazioni dell’Agenzia americana del farmaco (FDA), partirà una sperimentazione negli USA su un gruppo pilota di malati, probabilmente a partire dal prossimo autunno.